Trasplante de células madre hematopoyéticas en niños con drepanocitosis

La drepanocitosis es un trastorno genético principalmente caracterizado por la presencia de eritrocitos distorsionados, en forma de hoz en el torrente sanguíneo. Estas células son responsables de que no llegue suficiente sangre y oxígeno a los tejidos, y en consecuencia, provocan ataques de dolor periódicos y recurrentes. Las complicaciones incluyen síndrome torácico agudo y accidente cerebrovascular. Aunque la drepanocitosis responde a medidas preventivas y de apoyo como el uso de anticuerpos profilácticos y transfusiones de sangre periódicas, estas intervenciones no proporcionan una cura. El uso del trasplante de células madre hematopoyéticas (encargadas de la formación de la sangre) incluye el reemplazo de los eritrocitos deformados y de las células que produjeron estas células madre hematopoyéticas con células normales de un donante sano, y por ende, que producía eritrocitos normales. El trasplante de células madre hematopoyéticas incluye las células madre de otra persona. Estas células madre pueden provenir de la médula ósea o la sangre (sangre del cordón umbilical o sangre periférica). Antes del trasplante, se suprime el sistema inmunológico para prevenir el rechazo de las células madre nuevas. No hay ensayos controlados aleatorios que evalúen los riesgos y beneficios; la fuente más apropiada de células madre; o los participantes más aptos (los pacientes que sufrieron una complicación grave o los que no) de este procedimiento en niños con drepanocitosis.