La enfermedad de Gaucher es un trastorno hereditario causado por una deficiencia de la enzima glucocerebrosidasa. Esta deficiencia conduce al almacenamiento de lípidos complejos en ciertos tipos de células sanguíneas. Debido a estas células anormales, quienes padecen de enfermedad de Gaucher presentarán dolor, fatiga, anemia, ictericia y lesiones óseas. Algunos tipos de enfermedad de Gaucher también pueden causar trastornos neurológicos. En la actualidad, el principal tratamiento de la enfermedad de Gaucher es el tratamiento enzimático sustitutivo, que es costoso. En algunos casos graves, se utiliza el trasplante de células madre para tratar la enfermedad de Gaucher. Éste es un procedimiento de alto riesgo, que a veces conduce a la muerte del individuo. No se hallaron ensayos que revelen la efectividad y los riesgos del procedimiento en personas con enfermedad de Gaucher.
Trasplante de células madre hematopoyéticas para la enfermedad de Gaucher
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