El hipotiroidismo congénito es un trastorno que afecta a los neonatos desde el nacimiento y es resultado de una glándula tiroides faltante o anormalmente desarrollada, producción anormal de las hormonas tiroideas o un fracaso de la glándula pituitaria para estimular la producción de hormonas tiroideas. Afecta a aproximadamente uno de cada 3000 a 4000 neonatos y su diagnóstico y tratamiento precoz son muy importantes para lograr un buen resultado. El tratamiento del hipotiroidismo congénito consiste en una dosis diaria de hormona tiroidea (tiroxina). Sin embargo, la dosis inicial de tiroxina necesaria para mejorar los resultados de los neonatos con esta afección es incierta y ha sido el tema de varios estudios. Algunos estudios han indicado que cuando los neonatos con hipotiroidismo congénito son tratados con una dosis mayor de tiroxina en comparación con una dosis estándar, presentan una normalización más temprana de las hormonas tiroideas y mejores resultados del desarrollo y la inteligencia.
Actualmente, sólo un estudio que informa sobre 47 neonatos cumple con los criterios de la revisión y compara dosis alta versus dosis baja de reemplazo inicial de tiroxina para el tratamiento del hipotiroidismo congénito. No hay pruebas suficientes para sugerir que una dosis alta es más beneficiosa que un tratamiento con dosis baja. Los datos sobre el crecimiento y los efectos adversos no se informaron en el estudio incluido. Se necesitan más ensayos controlados aleatorios para evaluar los efectos de dosis alta versus dosis baja de reemplazo inicial de la hormona tiroidea para el hipotiroidismo congénito.