El reemplazo del gen defectuoso es un tratamiento potencial de la enfermedad pulmonar progresiva en las personas con fibrosis quística
La fibrosis quística (FQ) es causada por un gen defectuoso que codifica una proteína llamada "reguladora de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística" (CFTR) y se caracteriza por infección progresiva y daño pulmonar, que ocasiona una disminución de la esperanza de vida. Los agentes para la transferencia del gen CFTR tienen la posibilidad de actuar como un tratamiento efectivo para esta enfermedad mediante la administración de una copia correcta del gen CFTR a las células pulmonares de las personas con FQ.
Aunque esta revisión sistemática informa cambios significativos hacia los valores normales del transporte de iones en las vías respiratorias inferiores de los participantes que recibieron agentes para la transferencia del gen, no se encontraron pruebas de mejoría de las medidas de resultado que son clínicamente pertinentes a las personas con FQ. Además, en un estudio los síntomas "de tipo influenza" fueron significativamente más frecuentes en los participantes que recibieron agentes para la transferencia del gen CFTR. Por lo tanto, se concluye que actualmente no hay ninguna prueba para apoyar el uso de los agentes para la transferencia del gen CFTR como un tratamiento para la enfermedad pulmonar en las personas con fibrosis quística.