Hay algunas pruebas de que la hormona de crecimiento humana recombinante mejora el crecimiento a corto plazo y la estatura final (o cercana a la final) del adulto, en niños con baja talla idiopática.
Baja talla idiopática (BTI) es el término usado cuando los niños son muy bajos en comparación con otros de su edad por causas desconocidas o hereditarias. No tienen ninguna enfermedad. La hormona de crecimiento humana recombinante se ha usado para tratar de resolver la deficiencia del crecimiento de estos niños. La hormona debe ser inyectada bajo la piel seis o siete veces a la semana hasta que se alcance la estatura del adulto. Las pruebas disponibles sugieren que la hormona de crecimiento puede aumentar el crecimiento a corto plazo y mejorar la estatura final (o cercana a la final) del adulto.
Diez estudios incluyeron 741 niños y duraron entre seis meses y 6,2 años. Los resultados muestran que los individuos tratados con hormona de crecimiento continúan siendo relativamente bajos cuando se comparan con sus semejantes de estatura normal. Un ensayo informó la altura cercana a la final en niñas y encontró que las tratadas con hormona de crecimiento eran 7,5 cm más altas que los controles no tratados (grupo GH, 155,3 cm; control, 147,8 cm); otro ensayo halló que los niños tratados con somatotropina fueron 3,7 cm más altos que los niños del grupo tratado con placebo. No se informaron efectos adversos graves en los estudios incluidos. Aunque los efectos adversos graves (preocupa que la somatotropina pueda inducir nuevos tumores o aumentar la probabilidad de recidiva del tumor) pueden ser raros, también debe considerarse su posibilidad.