El tratamiento con factor neurotrófico ciliar no demostró efectos sobre la evolución de la esclerosis lateral amiotrófica y se observaron efectos secundarios cuando las concentraciones utilizadas fueron altas.
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) / enfermedad de la motoneurona (EMN) es una enfermedad neuromuscular mortal caracterizada por una debilidad muscular progresiva que lleva a la parálisis. Se ha demostrado que el factor neurotrófico ciliar (FNTC) retrasa la evolución de la enfermedad y mejora la fuerza muscular en un modelo animal de EMN, mediante efectos que promueven la supervivencia en las motoneuronas. La revisión encontró sólo dos ensayos elegibles: éstos no demuestran efectos del FNTC sobre la evolución de la ELA / EMN en el hombre. Por otro lado, se observaron varios efectos adversos después del tratamiento con FNTC.