La azatioprina (AZA) es una fármaco inmunosupresor ampliamente utilizado en el tratamiento de la esclerosis múltiple (EM), anterior al uso de interferones y acetato de glatiramer
AZA es una alternativa posible al interferón beta para tratar la EM. Al haberse planteado dudas en cuanto a su seguridad, principalmente debido a un posible aumento del riesgo de cáncer, los autores de esta revisión intentaron evaluar el equilibrio entre los beneficios y los daños del tratamiento con AZA en EM.
Entre la bibliografía médica pertinente, sólo cinco estudios cumplieron con los criterios de calidad metodológica necesarios para se incluidos en esta revisión, lo que conforma un total de 698 participantes, con seguimientos a uno, dos y tres años.
Al tener en cuenta la progresión de la discapacidad y el número de recaídas, los autores encontraron pruebas de que AZA redujo el número de pacientes que sufrieron recaídas durante el primer año de tratamiento, y también a dos y tres años de seguimiento. El tratamiento con AZA también redujo el número de pacientes que tuvieron una progresión durante los primeros dos a tres años de tratamiento.
Los efectos adversos como trastornos gastrointestinales, supresión de la médula ósea y toxicidad hepática sucedieron con frecuencia; pero se conocieron y previeron, por lo que se trataron fácilmente: los retiros debido a eventos adversos fueron pocos y principalmente se debieron a la intolerancia gastrointestinal.
Dos estudios informaron muertes, con cuatro personas en el grupo control y ocho en el grupo de AZA. Estos números pequeños no permiten un análisis estadístico.
Se han informado las conclusiones contradictorias sobre el posible riesgo de cáncer en los pacientes con EM que reciben tratamiento de AZA a largo plazo en ocho artículos publicados, que no fueron considerados en la revisión actual debido a que provienen de fuentes que no son ensayos clínicos. Se informó la presencia de pacientes que desarrollaron cáncer (tres en el grupo de AZA y uno el grupo de placebo) en dos de cinco estudios considerados en esta revisión. También se dispone de diversos estudios de AZA que trataron a poblaciones de pacientes que no tenían EM. Sin embargo, los datos completos no muestran un aumento del riesgo de neoplasia por AZA. Los posibles riesgos a largo plazo pueden estar relacionados con una duración del tratamiento superior a diez años y dosis acumuladas mayores de 600 g.