El tratamiento con corticosteroides con acción glucocorticoide para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) mejora la fuerza muscular y la función durante seis meses a dos años.
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad incurable de la infancia. El adelgazamiento muscular y la pérdida de la capacidad para caminar provocan la dependencia de la silla de ruedas y con el tiempo la muerte. No se conoce la forma precisa por la que los glucocorticoides aumentan la fuerza. Los ensayos controlados aleatorios han indicado que los corticosteroides glucocorticoides mejoraban la fuerza muscular y la función durante seis meses a dos años. Los efectos secundarios a corto plazo fueron significativos pero no graves y fue posible tratarlos. Los datos de los estudios no aleatorios indican un beneficio funcional durante un período de cinco años en muchos pacientes tratados, pero el beneficio general a largo plazo aún es incierto y tiene que ser sopesado contra los efectos secundarios a largo plazo de estos fármacos. Es aconsejable realizar ensayos controlados aleatorios para aclarar esta incertidumbre, pero sería necesario considerar cuidadosamente los aspectos éticos.